一种编码人受体酪氨酸激酶Mer的核苷酸序列及其应用

摘要

本发明涉及生物医药基因治疗技术领域，公开了一种编码人受体酪氨酸激酶Mer的核苷酸序列及其应用。本发明所述核苷酸序列与SEQ ID NO:3所示核苷酸序列有≥95％相同性。本发明证实使用AAV‑MERTK药物处理可以显著改善MERTK突变导致视网膜色素变性的大鼠的视网膜病理症状，以及视网膜功能的恢复。玻璃体腔注射AAV‑MERTK药物，MERTK可以在视网膜色素上皮层高效表达，并且增加视网膜外核层厚度。同时，视网膜电位图显示，和对照组相比，AAV‑MERTK药物处理组大鼠对刺激反应强烈。因此此AAV‑MERTK药物具有预防或治疗视网膜色素变性的作用。