用于治疗庞帕病的反义寡核苷酸

摘要

本发明涉及可用于治疗庞帕病以及用于调节GAA基因剪接的方法和治疗庞帕病的方法的反义寡聚化合物。包括反义寡聚化合物的药物组合物也是本发明的一部分。