一种抑制人bcr-abl融合基因表达或导致人bcr-abl基因功能丧失的锌指核酸酶及其应用

摘要

本发明公开了一种DNA分子，其序列如SEQ ID No:2所示，还公开了该DNA分子作为靶点在抑制人bcr‑abl融合基因表达或导致人bcr‑abl基因功能丧失中的应用；抑制人bcr‑abl基因表达或导致人bcr‑abl基因功能丧失是由锌指核酸酶介导的bcr‑abl融合基因同源重组技术带来的。本发明针对bcr‑abl序列中特异的靶序列位点构建的ZFN质粒可高效靶向bcr‑abl基因发生DNA双链断裂，以HDR方式进行修复使bcr‑abl发生移码等突变而被破坏，从而丧失促增殖、抑凋亡等恶性转化潜能，证实ZFNs靶向破坏bcr‑abl基因杀伤和抑制CML细胞的可行性。