选择性递送寡核苷酸分子至特定神经元类的组合物和方法

摘要

本发明提供一种缀合物，其包含(i)核酸，其与靶标核酸序列互补并且其表达抑制或者减少靶标核酸的表达，和(ii)选择性试剂，其能够高亲和力地结合至神经递质转运体。本发明缀合物能用于将核酸递送至感兴趣的细胞，并因此用于治疗疾病，其需要下调由靶标核酸编码的蛋白，以及用于将显像剂递送至细胞的诊断目的。