构建先天性丙种球蛋白缺乏症模型猪核移植供体细胞的基因编辑系统及其应用

摘要

本发明公开了构建先天性丙种球蛋白缺乏症模型猪核移植供体细胞的基因编辑系统及其应用。本发明提供了包括SEQ ID NO：18所示BTK‑gRNA2、SEQ ID NO：19所示BTK‑gRNA4和NCN蛋白的试剂盒。本发明还提供了一种制备重组细胞的方法，包括如下步骤：将BTK‑gRNA2、BTK‑gRNA4和NCN蛋白共转染猪细胞，得到重组细胞。所述重组细胞为BTK基因发生突变的重组细胞。以上任一所述试剂盒的用途为：制备重组细胞；制备丙种球蛋白缺乏症模型猪；制备丙种球蛋白缺乏症细胞模型或丙种球蛋白缺乏症组织模型或丙种球蛋白缺乏症器官模型。本发明对于丙种球蛋白缺乏症疾病药物的研发及揭示该病的发病机制具有重大应用价值。