在大脑中具有增强的特异性的病毒组合物

摘要

提供了包括重组腺相关病毒(rAAV)的组合物和试剂盒，这些组合物和试剂盒的向性显示出在靶细胞类型，例如大脑和肝脏中的特异性和病毒转导效率增加。还描述了这些rAAV的治疗和生物医学研究应用，包含但不限于使用基于多重Cre重组的AAV靶向进化(M‑CREATE)方法发现rAAV的方法以及通过rAAV介导的转基因疗法治疗各种疾病和病状的方法。