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用于修饰SCN9A或SCN10A基因的基因编辑系统及其使用方法

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摘要

本文公开了用于体外或体内编辑电压门控钠通道基因，例如钠电压门控通道α亚基9(SCN9A)或钠电压门控通道α亚基10(SCN10A)的高效基因编辑系统。本文所公开的基因编辑系统包含RNA引导的DNA核酸内切酶和特异性向导RNA。本文还提供了基因编辑系统修饰靶基因，从而减轻疼痛的用途。

公开/公告号CN113994009A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-01-28

原文格式PDF
申请/专利权人沃泰克斯药物股份有限公司;
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申请/专利号CN202080038231.5
发明设计人 S.萨伊曼;S.卡哈兰;A.耶恩;S.埃斯帕诺拉;S.J.斯宾塞;
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申请日2020-04-10
分类号C12N15/864(20060101);C12N9/22(20060101);C12N15/113(20100101);A61K31/713(20060101);A61K38/46(20060101);A61K48/00(20060101);A61P25/00(20060101);A61P29/00(20060101);
代理机构11105 北京市柳沈律师事务所;
代理人张文辉
地址美国马萨诸塞州
入库时间 2023-06-19 14:01:55

1. 用于修饰SCN9A或SCN10A基因的基因编辑系统及其使用方法 [P] . 中国专利： CN113994009A . 2022-01-28
2. 一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒 [P] . 中国专利： CN109536494A . 2019-03-29
3. Gene-editing system for modifying SCN9A or SCN10A gene and methods and uses thereof [P] . KR20210151110A . 2021-12-13

机译：用于修饰SCN9A或SCN10A基因的基因编辑系统及其方法
4. GENE-EDITING SYSTEMS FOR MODIFYING A SCN9A OR SCN10A GENE AND METHODS OF USE THEREOF [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020210640A1 . 2020-10-15

机译：用于修改SCN9A或SCN10A基因的基因编辑系统及其使用方法
5. method for marked modification of a genomic locus, modified mouse genomic locus, method for making a humanized mouse, modified mouse, rat or mouse cell, rat cell, and method for modifying a marked genomic locus [P] . BR112015026197A2 . 2017-10-10

机译：用于标记基因组基因座的修饰方法，修饰的小鼠基因组基因座，制备人源化小鼠，修饰的小鼠，大鼠或小鼠细胞，大鼠细胞的方法以及修饰标记的基因组基因座的方法