靶向小鼠Ube3a基因的gRNA及构建AS疾病小鼠模型的方法

摘要

本发明属分子生物学领域，具体公开了一组靶向小鼠Ube3a基因的gRNA及构建AS疾病小鼠模型的方法；本发明设计了特异性靶向Ube3a基因的2条gRNA，利用cas9蛋白将Ube3a基因的Exon6敲除，所敲区域序列为非3倍数，造成移码突变，且敲除区域包含该基因编码区的47.7%，从而达到将该基因敲除的目的，使用CRISPR/Cas9系统构建Ube3a基因敲除小鼠模型方法简单易行，周期短，拿到阳性小鼠的概率高，利用该小鼠模型可以充分研究该疾病的致病机理，并为进一步开发针对该疾病的治疗方式提供服务。