用于治疗GRN相关成人发作性神经退行性病变的重组腺相关病毒

摘要

提供了一种适用于治疗由颗粒体蛋白(GRN)单倍型不足引起的成人发作性神经退行性病变，如颗粒蛋白前体(PGRN)相关的额颞叶痴呆(FTD)的重组AAV(rAAV)。所述rAAV包括：(a)腺相关病毒1衣壳；以及(b)包装在AAV衣壳中的载体基因组，所述载体基因组包括AAV反向末端重复序列、人颗粒蛋白前体的编码序列以及引导所述颗粒蛋白前体表达的调控序列。还提供了一种用于治疗患有PGRN‑FTD和由颗粒体蛋白(GRN)单倍型不足引起的其它成人发作性神经退行性病变的人类患者的方法，所述方法包括向中枢神经系统(CNS)递送具有腺相关病毒1(AAV1)衣壳的重组腺相关病毒(rAAV)，所述rAAV进一步包括包装在所述AAV衣壳中的载体基因组，所述载体基因组包括AAV反向末端重复序列、人颗粒蛋白前体的编码序列以及引导所述颗粒蛋白前体表达的调控序列。