重组病毒载体和用于产生所述重组病毒载体的核酸

摘要

本文描述了用于产生重组腺相关病毒(rAAV)载体的核酸、AAV转移盒和质粒。所公开的核酸、盒和质粒包含表达一种或多种转基因的序列，所述一种或多种转基因在一种或多种疾病或病症的改善、治疗和/或预防中具有治疗功效。