具有降低的肝向性的AAV9和AAVrh74的杂合重组腺相关病毒血清型

摘要

本发明涉及一种重组腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其是AAV血清型9(AAV9)和AAV血清型74(AAVrh74)衣壳蛋白之间的杂合体，其中与其亲本AAV9和AAVrh74衣壳蛋白相比，所述重组杂合AAV衣壳蛋白具有降低的肝向性。本发明还涉及包装目标基因的衍生的杂合AAV血清型载体颗粒及其在基因治疗中的用途，特别是用于治疗神经肌肉遗传疾病。