声明
中英文缩略词对照
1.前言
1.1多囊肾病的临床特点
1.2多囊肾病的发病机制
1.3多囊肾病的治疗
1.4基因治疗在肾脏疾病中的进展
2.材料与方法
2.1实验材料
2.1.1实验仪器设备
2.1.2病毒、细胞株、实验动物
2.1.3常用试剂及抗体试剂名称
2.1.4其他试剂
2.2实验方法
2.2.1细胞预实验验证rAAV9病毒载体对肾脏细胞的转导能力
2.2.2动物实验建立肾脏局部注射的方法
2.2.3小动物活体成像
2.2.4小鼠组织学与免疫染色
2.2.5小鼠组织蛋白印迹分析
2.2.6小鼠肝肾功能评估
2.2.7统计学分析
3.结果
3.1细胞水平验证rAAV9病毒载体对人胚肾细胞293T细胞具有转导能力
3.2借鉴和改良小鼠肾脏局部注射手术方式，并建立经肾实质肾盂注射方式
3.3蛋白印迹分析对比三种肾脏局部注射手术方式的基因递送效率
3.4 小动物活体成像比较经肾实质肾盂注射方式和经输尿管肾盂逆行注射方式在小鼠体内的分布
3.5蛋白印迹分析对比经肾实质肾盂注射方式和经输尿管肾盂逆行注射方式在小鼠肾脏的表达水平
3.6蛋白印迹分析和免疫荧光染色检测经肾实质肾盂注射方式在小鼠肾脏的表达水平
3.7免疫组化染色观察经肾实质肾盂注射方式在小鼠肾脏的大体分布
3.8肾小管节段标志物实现经肾实质肾盂注射方式在小鼠肾脏的精确定位
3.9免疫组化染色检测经肾实质肾盂注射方式在肾外器官的转导情况
3.10 自动生化分析仪 评估经肾实质盂注射方式小鼠的肝功能
4.讨论
5.结论
参考文献
附录
致谢
综述:常染色体隐性遗传性多囊肾病（ARPKD）发病机制的研究进展
