优化的人凝血因子IX基因表达盒及其应用

摘要

本发明涉及合成的肝特异性启动子和表达构建体，用于在受试者的肝脏中生成多核苷酸和功能性核酸。本发明还涉及编码因子IX蛋白质的优化的多核苷酸序列、包含该序列的载体以及使用这些组合物治疗出血性疾病的方法。