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优化的人类凝血因子VIII基因表达盒及其用途

摘要

本发明涉及用于在受试者的肝脏中生产多肽和功能性核酸的合成肝特异性启动子和表达构建体。本发明还涉及在因子VIII蛋白的氨基酸序列中含有修饰的因子VIII蛋白,以及编码所述因子VIII蛋白的核酸构建体和使用这些组合物治疗出血性病症的方法。

著录项

  • 公开/公告号CN107531774B

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2021-12-14

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 北卡罗来纳大学查珀尔希尔分校;

    申请/专利号CN201680020293.7

  • 发明设计人 肖啸;李娟;袁振华;

    申请日2016-02-05

  • 分类号C07K14/755(20060101);C12N15/12(20060101);C12N15/85(20060101);C12N5/10(20060101);C12P21/02(20060101);A61K38/37(20060101);A61P7/04(20060101);

  • 代理机构11240 北京康信知识产权代理有限责任公司;

  • 代理人张英;沈敬亭

  • 地址 美国北卡罗来纳州

  • 入库时间 2022-08-23 12:57:50

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