优化的人类凝血因子VIII基因表达盒及其用途

摘要

本发明涉及用于在受试者的肝脏中生产多肽和功能性核酸的合成肝特异性启动子和表达构建体。本发明还涉及在因子VIII蛋白的氨基酸序列中含有修饰的因子VIII蛋白，以及编码所述因子VIII蛋白的核酸构建体和使用这些组合物治疗出血性病症的方法。