用于治疗粘脂贮积症II型的腺伴随病毒载体

摘要

本文提供了重组腺伴随病毒(rAAV)载体，其包含编码N‑乙酰葡糖胺‑1‑磷酸转移酶α和β亚基(GNPTAB)的核酸和至少一个AAV反向末端重复序列(ITR)。在一些实施方案中，所述rAAV载体可以包含在rAAV颗粒中，所述rAAV颗粒可以包含在药物组合物和试剂盒中。这些载体、颗粒、组合物和试剂盒尤其可用于与治疗哺乳动物中的粘脂贮积症II型(ML II)或粘脂贮积症III型(ML III)相关的，或与在患有粘脂贮积症II型(ML II)或粘脂贮积症III型(ML III)的哺乳动物中增加体型、骨矿物质含量和/或骨矿物质密度相关的方法和用途。