使用经遗传矫正的自体角质形成细胞进行的隐性营养不良型大疱性表皮松解症的基因疗法

摘要

提供了用于胶原蛋白VII的基于细胞的递送以治疗大疱性表皮松解症和角膜糜烂的方法。本公开还提供了包含角质形成细胞片层或角膜细胞片层，或者基本上由其组成，或者更进一步由其组成的组合物和药物组合物。