靶向突触结合蛋白‑11的siRNA、表达载体和病毒颗粒及其制药应用

摘要

本发明提供了一种靶向突触结合蛋白‑11的siRNA、表达载体和病毒颗粒及其制药应用。属于生物医药技术领域，具体涉及抑制突触接合蛋白Syt11基因表达的siRNA、含有该siRNA作为活性成分的药物组合物、表达该siRNA的重组载体与表达病毒，以及它们在帕金森病及与Syt11表达相关的其它疾病中的应用。本发明针对Synaptotagmin‑11(Syt11)基因的核苷酸序列设计合成了小分子干扰RNA、构建针对靶序列的shRNA表达载体和表达病毒，所述siRNA特异性地在mRNA水平靶向Syt11基因，能够有效抑制Syt11表达，用于治疗帕金森综合症及与Syt11表达相关的其它疾病。所述siRNA转入中脑黑质区神经元后能有效沉默Syt11的表达、逆转帕金森综合症的病理进程。