对突变型多巴脱羧酶基因做剪接调整的反义寡核苷酸及其使用方法

摘要

一种对突变型多巴脱羧酶基因做剪接调整的反义寡核苷酸，其序列与SEQ ID NO：1互补，这种反义寡核苷酸能调整突变型的多巴脱羧酶基因的选择性剪接点，有助于研究发展治疗芳香族L‑氨基酸脱羧酶缺乏症的药物。本发明还揭露了上述反义寡核苷酸在体外细胞中的使用方法。