色素性视网膜炎的RPGR基因疗法

摘要

治疗患有由于编码色素性视网膜炎GTPase调节因子(RPGR)蛋白的基因中的功能丧失突变而导致的X连锁色素性视网膜炎(XLRP)或另一种临床上定义的眼科病症的人类受试者的方法，所述方法包括将包含腺伴随病毒载体的核酸给予所述受试者，所述腺伴随病毒载体包含缩短的人RPGR cDNA。