使用粒子递送组分靶向障碍和疾病的CRISPR‑CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用

摘要

本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了包含CRISPR‑Cas系统的一种或多种组分的递送粒子配制品和/或系统，它们是靶向位点用于递送的手段。本发明的递送粒子配制品优选地是纳米粒子递送配制品和/或系统。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。