藻酸盐低聚物在治疗囊性纤维化和与缺陷性CFTR离子通道功能相关的其它疾病中的应用

摘要

本发明提供一种用于治疗人患者中的疾病的方法，所述疾病由缺陷性囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)离子通道和/或附着在上皮上的异常粘液引起或与其相关，所述方法包括对所述患者施用藻酸盐低聚物，其中所述藻酸盐低聚物中的至少30％的单体残基是G残基，所施用的藻酸盐低聚物的量足以在所述患者中的具有缺陷性CFTR离子通道和/或所述异常粘液的粘膜表面的至少一部分处实现1％重量/体积～6％重量/体积的藻酸盐低聚物的局部浓度，由此使粘液从所述粘膜表面至少部分脱离。在一些实施方式中，所述疾病是囊性纤维化(CF)、非复合CFTR基因突变杂合性、呼吸道中的异常粘液清除和/或由慢性颗粒吸入引起的呼吸困难、COPD、慢性支气管炎、肺气肿、支气管扩张、哮喘或慢性鼻窦炎、或它们的并发症。