制备活性高度磷酸化人溶酶体硫酸酯酶及其应用

摘要

本发明提供活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶的组合物、它们的药物组合物、产生和纯化此类溶酶体硫酸酯酶的方法以及它们在诊断、预防或治疗疾病和病症中的应用，尤其包括溶酶体硫酸酯酶缺乏所致或与之相关的溶酶体贮积症。