用于诱导外显子跳跃的手段和方法

摘要

在本发明中提供了使用外显子－居间AON来优化外显子跳跃的手段和方法。我们证实了通过靶向外显子中的推断的(putative)剪接调控序列(ESE)可提高跳跃效率。这种双重靶向对于在本发明之前难以获得有效跳跃的外显子是特别有益的。