JAK/STAT信号通路磷酸盐抑制剂在制备治疗DBA疾病的药物中的应用

摘要

本发明提供JAK/STAT信号通路磷酸盐抑制剂在制备治疗DBA疾病的药物中的应用。在现有技术中，从未有关于利用作用于JAK/STAT信号通路的磷酸化抑制剂以治疗DBA疾病的报道被公开。我们研究发现通过抑制JAK2或STAT3的磷酸化反应能够有效缓和DBA模型中的贫血缺陷。通过对DBA不同基因模型进行研究和测试，我们发现STAT3的过磷酸化可能是DBA不同基因模型常见的现象。特别地，在这项工作中，我们提供了一种新的DBA基因模型——rpl18突变型的DBA模型，得出JAK2/STAT3的信号通路参与DBA发病机制，并成功地采用靶向JAK2或STAT3的磷酸化抑制剂提高rpl18突变型的DBA模型的血细胞水平。