反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物

摘要

提供一种新的反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物。本申请发明提供一种反义寡核苷酸，其与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的包含第42911000位的碱基、第42911004位的碱基和第42911005位的碱基中的至少1个碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。