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用于范可尼贫血患者的基因疗法

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本发明提供了用于在具有减少的FANCA基因产物或无FANCA基因产物的细胞中拯救FANCA表达的组合物和方法。特别地，公开了用于范可尼贫血症的基因疗法的方法和组合物。

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公开/公告号CN110536966A

专利类型发明专利
公开/公告日2019-12-03

原文格式PDF
申请/专利权人能源环境和技术研究中心O.A.M.P.;希门尼斯·迪亚兹健康研究基金会研究所;生物医学网络研究财团中心M.P.;尼诺耶稣大学儿童医院生物医学研究基金会;
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申请/专利号CN201780068686.X
发明设计人 J·A·布埃伦;P·里奥;S·纳瓦罗;J·塞维拉;J·C·塞格维亚;A·冈萨雷兹;J·A·卡萨多;G·古奈查;
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申请日2017-09-08
分类号C12N15/85(20060101);C12N15/63(20060101);C12Q1/6883(20180101);
代理机构11038 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所;
代理人刘晓东
地址西班牙马德里
入库时间 2024-02-19 16:54:30

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2019-12-27

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/85 申请日:20170908

实质审查的生效
2019-12-03

公开

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3. GENE THERAPY FOR PATIENTS WITH FANCONI ANEMIA [P] . 俄罗斯专利： RU2019108981A . 2020-10-08

机译：范可尼贫血患者的基因治疗
4. GENE THERAPY FOR PATIENTS WITH FANCONI ANEMIA [P] . 欧洲知识产权局专利： EP3510162A4 . 2020-02-19

机译：范可尼贫血患者的基因治疗
5. GENE THERAPY FOR PATIENTS WITH FANCONI ANEMIA [P] . 美国专利： US2019203225A1 . 2019-07-04

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