用于治疗与酸性α-葡糖苷酶基因相关的疾病的反义寡聚物及其使用方法

摘要

本公开内容涉及修饰的反义寡核苷酸。本文所述的核苷酸具有10至40个核碱基，并且包括与人α葡糖苷酶(GAA)基因的前mRNA的内含子1内的靶区域互补的靶向序列。与靶向序列相比，靶区域包括至少一个另外的核碱基，其中所述至少一个另外的核碱基在所述靶向序列中不具有互补的核碱基，并且其中所述至少一个另外的核碱基在所述靶区域的内部。