机译:通过使用phiC31整合酶介导的基因治疗对IX因子敲除小鼠进行长期表型校正。
机译:通过使用phiC31整合酶介导的基因治疗对IX因子敲除小鼠进行长期表型校正。
机译:在长期造血重建细胞中,经核工程病毒介导的生物工程化人因子VIII基因的表达后,对血友病a小鼠进行了持续的表型校正。
机译:人类因子IX血液管基因血友病血液过病小鼠模型的永久性部分表型校正及耐受性。
机译:小鼠中高水平的人体因子IX转基因表达增加血液探剂活性
机译:IIIB型粘多糖贮积病和GalNAc转移酶双敲除小鼠以及基因治疗和动物模型的其他研究,以评估发病机理和治疗方法。
机译:通过使用Phic31整合酶介导的基因治疗因子IX敲除小鼠的长期表型校正
机译:通过使用Phic31整合酶介导的基因治疗因子IX敲除小鼠的长期表型校正