机译:通过基因组重测序检测深度内含子ATM突变,并通过反义吗啉代寡核苷酸(AMO)在体外进行校正
antisense oligonucleotide; ataxia-telangiectasia; ATM; deep intronic mutations; next-generation sequencing;
机译:通过基因组重测序检测深度内含子ATM突变,并通过反义吗啉代寡核苷酸(AMO)在体外进行校正
机译:通过吗啉代反义寡核苷酸在体外纠正眼白化病1型基因(OA1 / GPR143)中的异常剪接。
机译:FGB中的深度内含子突变会形成共有的外显子剪接增强子基序,从而导致由异常的mRNA剪接引起的纤维蛋白原血症,可通过反义寡核苷酸治疗在体外进行纠正。
机译:与可生物还原的基于脂质的纳米粒子在体外和体内的反义寡核苷酸递送
机译:用于治疗囊性纤维化的剪接切换反义寡核苷酸
机译:通过基因组重测序检测深度内含子ATM突变并通过反义吗啉代寡核苷酸(AMO)在体外进行校正
机译:用反义吗啉代寡核苷酸纠正原型ATM剪接突变和异常ATM功能