急性前骨髄球性白血病：診療最前線

摘要

急性前骨髄球性白血病（APL）はt（15;17）由来のPML-RARα融合タンパクによるRARαとPMLの作用の阻害によって発症する。APLの治療は，PML-RARα融合タンパクに対する分子標的治療薬トレチノイン（ATRA）と亜ヒ酸（ATO）により飛躍的に改善した。ATRAとATOはそれぞれRARαとPMLへ結合してPML-RARαを変性し，細胞分化を誘導する。ATRAと化学療法により未治療APLの90％以上に寛解が得られ，20～30％再発するが，全生存率は80％前後が期待される。しかし，病初期の出血による早期死亡，地固め療法時の感染症死，再発および二次がhなどの課題がある。これらの多くは併用する抗がh薬に起因している。欧米ではATRAとATOの併用療法が初発APLの標準治療となりつつある。ATRAとATOの併用療法においてもAPL分化症候群や治療前白血球10×109/l以上の高リスク群の治療などの課題が残されている。