発作性夜間へモグロビン尿症の病態と治療

摘要

発作性夜間ヘモグロビン尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)は古くから知られる後天性造血 幹細胞疾患である。主病態は溶血と血栓症で，また造血 不全を高率に合併する。一世紀以上にわたる病態研究に より着実に神秘のベールが剥がされてきたが，一つの謎 解きが新た謎を生み，まだ全容は見せない。この間，血 液，免疫，補体，幹細胞，癌などの領域で魅力ある話題 を提供し続けてきた。初めてのPNH治療薬ェクリ ズマブ（抗補体C5抗体）が登場して溶血と血栓症に著 効を示すとともに，新しい病態生理学的解釈を提供して いる。