机译:一种新的AAV设计在小鼠模型中RETT综合征的基因治疗方法提高效率和安全
Ist Sci San Raffaele Milan Italy;
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机译:一种新的AAV设计在小鼠模型中RETT综合征的基因治疗方法提高效率和安全
机译:RETT综合征小鼠模型中的AAV基因疗法:剂量升级和矢量优化研究
机译:AAV9基因治疗治疗肉豆病的诺言:治疗设计中的系统方法可降低病态和行为缺陷,延长CLN3,CLN6和CLN8-粘性疾病小鼠模型的存活
机译:Niemann-Pick型C猫科动物模型中的AAV基因治疗研究
机译:肺部缺陷有助于RETT综合征的MECP2 - 突变小鼠模型中的呼吸系统症状
机译:Rett综合征小鼠模型中具有改进的安全功能和功效的新型AAV基因治疗盒的开发
机译:在Rett综合征小鼠模型中开发具有改进的安全性和功效的新型aaV基因治疗盒