RNAiを用いたC型肝炎の遺伝子治療

摘要

C型慢性肝炎は日本全国で200万人が罹患しており,インターフェロンによる治療の有効性は不十分で新たな治療法が必要である.近年,ターゲット遺伝子の発現を配列特異的に抑制できるsiRNAを,抗ウイルス剤として応用する研究が急速に進hでいる, 5'-UTR IRESや非構造タンパク質領域をターゲットにデザインされたsiRNAは高率にHCV RNA配列を切断して, HCVレプリコンレベルではHCVゲノムの増殖を抑制する.その有効性は従来の核酸試薬であるアンチセンスやリボザイムをはるかにしのぐ.さらに,これをウイルスベクターに導入することにより臨床応用への可能性が追究されている.