神経変性疾患特異的iPS細胞の 樹立と病態解析，創薬への応用

摘要

疾患特異的iPS細胞を樹立し，それらを治療対象になる 細胞へ分化誘導して，神経変性疾患の複雑な病態を紐 解こうとする試みがなされている。分化誘導した細胞 を用いて病態を再現し，それらの表現型を改善させう る既存，新規の薬剤候補の薬剤の効果を判定する試み が行われている。病態が多岐で複維である神経変性疾 患に対して，今後，さらに迅速かつ有効な創薬を行う ためには，疾患特異的なiPS細胞を用いることによって， 特定のニュ一ロンとそれをとりまくグリア細胞間の病 態機序を明確にすること，あるいは，孤発例と異なる 資任遗伝子をもつ家族性疾患間で共通する分子機序を 同定することである。これらの分子レベルの病態機序 を通して，創薬研究の進展が期待される。