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机译:神经肌肉障碍中AAV介导的基因治疗的进展
The Dubowitz Neuromuscular Centre Developmental Neurosciences Programme Great Ormond Street;
Adeno-associated virus; gene editing; gene therapy; muscular dystrophy; neuromuscular disorders; RNA therapy; spinal muscular atrophy;
机译:神经肌肉障碍中AAV介导的基因治疗的进展
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机译:使用Epo-R76E的系统性AAV介导的基因疗法可保护视网膜神经节细胞免于视神经损伤和疾病
机译:神经肌肉障碍的特刊遗传进展:从基因鉴定到基因治疗
机译:药物诱导神经肌肉障碍诊断和治疗的进展