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【24h】

Patient-Specific Drug Screening Using a Human Induced Pluripotent Stem Cell Model of Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia Type 2

机译:使用人类诱导的多能干细胞模型的患者特异性药物筛选的儿茶酰胺能多态性心室心动过速2型

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摘要

Background-Catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia type 2 (CPVT2) results from autosomal recessive CASQ2 mutations, causing abnormal Ca2+-handling and malignant ventricular arrhythmias. We aimed to establish a patient-specific human induced pluripotent stem cell (hiPSC) model of CPVT2 and to use the generated hiPSC-derived cardiomyocytes to gain insights into patient-specific disease mechanism and pharmacotherapy.
机译:背景 - 儿茶酚胺能多晶型心室心动过速型(CPVT2)由常染色体隐性CASQ2突变导致异常CA2 +手柄和恶性室性心律失常。 我们的目标是建立一种患者特异性人类诱导的CPVT2的多能干细胞(HIPSC)模型,并使用产生的HIPSC衍生的心肌细胞来获得患者特异性疾病机制和药物治疗的见解。

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