筋萎縮性側索硬化症における創薬開発の現状と展望

摘要

筋萎縮性側索硬化症(ALS)は脳神経内科における最難治性疾患である。しかし家族 性ALSの原因遺伝子の同定，モデル動物やiPS細胞を用いた病態解析が進展し新た な治療候補薬が次々と見出され，治験が実現している。多くは検証的段階であるが， 家族性ALSに対する核酸治療など原因に根ざした有望な治療も出現間近である。わ が国発のエダラボンが抗ALS薬として海外で採用され始め，いまやALSは最も治療研 究開発が盛hな疾患の1つである。