核酸医薬創出に向けた核酸化学研究の進展

摘要

オリゴヌクレオチドの核酸医薬品への応用展開の試みは古く，すでに1970年代に取り組まれてい る.1978年，ZamecnikとStephensonは，Rous サルコ一マウィルスの35S RNAに対して相補的 な13塩基長のアンチセンスDNAを合成し，これ がウィルスの増殖を抑制することを示した.ア ンチセンス核酸は夢の核酸医薬として注目され， 1980-1990年代には多くの企業によつて医薬品 化への取組みがなされた.世界で最初の核酸医薬 品が承認されたのは1998年，AIDS患者のサイト メガロウィルス性網膜炎を適応疾患としたアンチ センス核酸Vitravene~Rであった（表1).