遺伝子治療による重症複合免疫不全症の根治 骨髄血CD34n+細胞を標的とする体外遺伝子導入

摘要

重症複合免疫不全症(SCID)は,獲得免疫の主役であるT細胞,B細胞がともに量的·質的に欠陥を有することによって発症するもっとも重篤な原発性免疫不全症である. SCIDのほぼ半数はX連鏡劣性遺伝で,インターロイキン(IL)2受容体γ鎖をコードする遺伝子の変異による.残りの半数は常染色体劣性遺伝で,そのほぼ, 1/3がアデノシンデアミナーゼ(ADA)遺伝子の変異によるADA欠損症である.SCIDの根治療法はこれまで,ヒト主要適合抗原(HLA)の一致する血縁ドナーによる骨髄移植(BMT)が治療の第一選択であった. BMTで免疫系が再建されなければ重症感染症の発症を避けられず, 1歳を過ぎて生存することばきわめて困難である.最近になってX-SCIDとADA欠損症において,骨髄血CD34+細胞を標的とする遺伝子治療が骨髄移植とほぼ同程度の治療効果をもたらすことが報告されている.