筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療 モデル動物での治療実験

摘要

筋萎縮性側索硬化症は，運動ニューロンが選択的かつ進行性に侵される致死的疾患である．本症のモデル動物での遺伝子治療実験の主要戦略は，①運動ニューロンの死滅機序を阻止する物質の遺伝子，あるいは栄養作用を有する物質の遺伝子を用い，②それを非分裂細胞に感染しうるウイルスベクターに搭載し，③骨格筋に導入してベクターあるいは遺伝子産物を軸索内逆行輸送させ，オートクリンあるいはバラタリン的に運動ニューロンを救済することである．