肌萎缩性侧索硬化和其他脊髓失调症的基因治疗

摘要

本发明提供治疗受试者中影响运动功能及控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明通过将含有转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至脑从而将该转基因产物传递到受试者的脊髓。所述的病毒载体将该转基因传递到易受病毒感染并表达该编码的重组病毒基因产物的脑区。也提供通过含有该转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至受试者的脑从而将转基因产物传递到受试者的脊髓的组合物。