治療的スプライシング制御アンチセンス核酸

佐橋健太郎; 勝野雅央; 祖父江 元

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治療的スプライシング制御アンチセンス核酸

机译：治疗性剪接控制反义核酸

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RNAスプライシングは夕ンパク質発現，機能調節に重要なプロセシングであり，その破綻に起因する疾患は多い.アンチセンス核酸は，スプライシング制御にょるRNA発現コントロ一ルを可能にし，スプライシング関連疾患の治療研究に貴重なツ一ルとなっている.現に，乳児死亡の原因として最多の遺伝子疾患である脊髄性筋萎縮症において，アンチセンス核酸にょるSMN2遺伝子のスプライシング是正はRNA標的治療として有望視されている.

机译：RNA剪接是蛋白质表达和功能调节的重要过程，其破坏会引起多种疾病，反义核酸通过剪接控制和与剪接相关疾病的治疗研究使RNA表达得以控制。实际上，在婴儿死亡的最常见原因-脊髓萎缩中，通过反义核酸纠正SMN2基因剪接有望成为靶向RNA的治疗方法。是。

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来源
《细胞工学》 |2015年第8期|共8页
作者
佐橋健太郎; 勝野雅央; 祖父江元;
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作者单位

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收录信息
原文格式 PDF
正文语种 jpn
中图分类基因工程（遗传工程）;
关键词
スプライシング; RNA; アンチセンス核酸; 脊髄性筋萎縮症;

机译：剪接;RNA;反义核酸;脊髓肌萎缩;
入库时间 2022-08-19 08:36:32

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机译：shishunkiken sodanshi shienshaga shishunka Karin Nin sangjokki made No Ikkan shita Bosei Fusei Ikusei Care program Ojisen Tenkai O suru Tame No Kaihatsu program Kochiku

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