細胞および遺伝子治療製剤の早期臨床試驗のデザインに関する検討事項

摘要

生物学的製剤評価研究センタ—(Center for Biologies Evaluation and Research：CBER)/細胞 組織遺伝子治療局(Office of Cellular, Tissue, and Gene Therapies ： OCTGT)は，細胞治療(cellular therapy ： CT)および遣伝子治療(gene therapy ： GT)製剤の新薬臨床試験実施申請(Investigational New Drug Applications ： IND)のスポンサ一を 支援することを目的として，本ガイダンスの発行 を進めている.以下ではCT製剤とGT製剤を併 せてCGT製剤とする.本ガイダンスでは，CGT 製剤の早期臨床試験(early-phase clinical trial) の計画立案を支援するために勧告している.本ガ ィダンスが最終化された時点で，試験薬投与の安 全性，忍容性または実施可能性の最初の評価を主 要目的とする臨床試験に関してOCTGTが現在期 待するところを明らかにできると確信している. これに当てはまる試験としては，試験薬が初めて ヒトに使用される第I相試験の大半と，CGT製剤の第n相試験の一部が含まれる.