血友病に対する遺伝子細胞治療一最近の進歩

摘要

現在行われている血友病の治療は，出血時に出血時に凝固因子製剤を投与するオンデマンド治療が大部分で， 定期補充療法は一部の症例に行われているにすぎない。凝固因子の定期補充療法は出血リスクを減らすが週2ないし3回の凝固因子製剤の静脈注射を行う必要がある。凝固因子を体内で産生し治癒にも繋がる血友病遺伝子治療も精力的に研究され臨床治験もいくつか行われてきた。ほとんどの臨床治験は十分な効果が得られていなかったが，最近始められた血友病B遺伝子治療では有効であるとの報告がされていることから，遺伝子治療は血友病の次世代治療法として期待されている。