核膜融合に基づく新規核内送達デバイスの構築

摘要

遺伝子治療は、欠損遺伝子の補完療法や、SiRNAによる疾患原因遺伝子のノックダウン療法の殊体として、将来的な応用性の高い治療方法になると期待されている。 遺伝子治療により導入された遺伝子が薬理効果を示すためには、転写部位である核まで最終的に遺伝子を到達させる必要がある。 リポソームやプラスミドDNAなどを用いた非ウイルスベクターによる遺伝子導入法はウイルスベクターに比べて安全性や生産性の面で優れているが、遺伝子発現の面では劣っており、臨床では応用が制限されているというのが現状である。