血友病Bマウスゲノム編集で治療自治医大と東大共同で新手法

摘要

自治医科大学の大森司教授らの研究グループは東京大学と共同で、血友病Bのマウスをゲノム編集技術(CR-SPR/Cas9)で治療する新手法を開発した。サイエンティフィック·リポーツ(オンライン版)に掲載された。 血友病は、血液中の血を凝固させるタンパク質の異常、あるいは欠損により起こる遺伝性の出血性疾患だ。血が固まるには11種類の血液凝固因子(タンパク質)が関係するが、血液凝固第Ⅷ因子か血液凝固第Ⅸ因子の遺伝子異常で血友病が起きる。今回対象にした血友病Bは、第Ⅸ因子が異常を起こしているか、欠損している。患者は、小児期から週に1～3回、血液凝固因子製剤の注射をする必要があり、患者の負担は大きい。