難病の根治へ！ゲノム編集治療体の中で遺伝子を“修復”せよ

摘要

遺伝子治療と聞くと，「病気の原因である遺伝子の修復」がイメージされるのではないでしょうか。実は従来の遺伝子治療は，病気の原因である遺伝子には手をつけず，正常な遺伝子を"補充"するしくみでした。しかし近年，進展のいちじるしい「ゲノム編集技術」を利用すれば，病気の原因である遺伝子自体を修復することができるかもしれません。2017年11月には，体内でゲノム編集を試みる世界初の臨床試験もはじまりました。注射や点滴をするだけで，患者の体内のねらった場所にある細胞の遺伝子を修復する-。そんな"究極の治療"といえる「ゲノム編集治療」の実現への道にせまります。