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【24h】

Orphan Drugs In Development For The Treatment Of Friedreich’s Ataxia: Focus On Omaveloxolone

机译:正在开发用于治疗弗里德里希共济失调的孤儿药:专注于Omaveloxolone

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摘要

Friedreich’s Ataxia (FRDA) is a devastating and progressive ataxia, marked by mitochondrial dysfunction and oxidative stress. Nrf2 activators such as omaveloxolone (Omav) modulate antioxidative mechanisms, and thus may be viable therapeutic agents in FRDA.
机译:弗里德里希(Friedreich)的共济失调(FRDA)是一种破坏性和进行性共济失调,其特征在于线粒体功能障碍和氧化应激。 Nrf2激活剂,例如奥马洛酮(Omav)调节抗氧化机制,因此在FRDA中可能是可行的治疗剂。

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