RNAi诱导的ataxin-3减少以用于治疗脊髓小脑共济失调3型

摘要

本发明涉及用于治疗SCA3的基因治疗方法，特别是利用完全敲低方法的基于RNAi的基因治疗方法。本发明人提供了选择的靶区域和/或靶序列，对于这些靶区域和/或靶序列，可以在人神经元细胞和与SCA3相关的小鼠模型中有利地获得ATXN3基因表达的高效敲低。